(Adnkronos) – Environ 3 600 personnes en Italie sont touchées chaque année par la leucémie myéloïde aiguë, un cancer du sang dont l’incidence est la plus élevée chez les plus de 65 ans.C’est une maladie hématologique particulièrement agressive, en fait la survie à 5 ans, selon l’âge, elle varie entre 20 % et 40-45 % et ne dépasse pas 12 mois pour les patients atteints d’une maladie récidivante ou réfractaire. Aujourd’hui, grâce à un nouveau médicament hypométhylant, l’azacitidine orale, il est possible d’améliorer la survie des patients en réduisant le risque de récidive. L’Agence italienne des médicaments (Aifa) a approuvé le remboursement de l’azacitidine orale comme traitement d’entretien chez les patients qui ont obtenu une rémission complète ou une rémission complète avec récupération incomplète de la formule sanguine après un traitement d’induction avec ou sans traitement de consolidation et qui ne sont pas candidats au traitement par cellules souches hématopoïétiques. transplantation. C’est ce qui est ressorti lors d’une conférence de presse aujourd’hui à Rome, tenue avec le soutien de Bristol Myers Squibb.
« Les symptômes dépendent de l’infiltration progressive de cellules leucémiques dans la moelle osseuse, qui perd la capacité de remplir ses fonctions et de produire des cellules sanguines – explique Adriano Venditti, directeur de l’hématologie à l’Université de Rome Tor Vergata – Une condition est de la moelle osseuse insuffisance entraînant anémie, fatigue et pâleur. Le nombre de plaquettes diminue, avec une tendance à l’hémorragie. De plus, il y a une réduction des globules blancs qui détermine une plus grande probabilité de développer des infections, précisément parce que les défenses constituées de globules blancs sont perdues. Les altérations des valeurs de la formule sanguine conduisent au diagnostic, qui passe également par le prélèvement de moelle osseuse ». L’azacitidine est le premier et le seul traitement d’entretien par voie orale dont il a été démontré qu’il augmente la survie globale et a montré un avantage en termes de survie sans récidive chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë.
« Le médicament appartient à la classe des hypométhylants, car il réduit la méthylation de l’ADN – explique Fabrizio Pane, professeur titulaire d’hématologie et directeur de l’unité d’hématologie et de greffe de moelle osseuse à l’Université Federico II de Naples – de cette manière, le fonctionnement normal de la clé gènes dans la différenciation et la prolifération cellulaires altérées par la maladie. Dans l’étude internationale Quazar Aml-001, publiée dans le New England Journal of Medicine, qui a recruté 472 patients, la survie globale médiane était supérieure à deux ans (24,7 mois) chez les patients traités par azacitidine orale contre 14,8 mois avec le placebo. La médiane de survie sans récidive était également significativement plus longue avec l’azacitidine orale et atteignait 10,2 mois contre 4,8 mois dans le bras contrôle.
« Avec l’azacitidine orale, le traitement d’entretien recommence à jouer un rôle important, non seulement pour les patients âgés – souligne Venditti – Les personnes plus jeunes doivent également être prises en compte, chez qui l’éligibilité à une chimiothérapie intensive standard n’implique pas nécessairement l’éligibilité également à une greffe ultérieure de cellules souches. Il faut alors analyser l’état général du patient qui, au cours d’une chimiothérapie intensive, peut développer des complications contre-indiquant une allogreffe. En fait, on estime que seuls 20 à 30 % des patients éligibles à une greffe sont alors en mesure d’accéder réellement à cette procédure complexe. Il y a donc un grand nombre de patients qui, quel que soit leur âge, peuvent trouver un bénéfice à l’azacitidine par voie orale ».
« Jusqu’à présent, il existait un besoin clinique non satisfait en ce qui concerne les options de traitement d’entretien de la LAM, car les réponses au traitement d’induction peuvent être de courte durée et le risque de récidive élevé – met en évidence Pane – Après la réponse initiale, dans environ Dans 50% des cas la maladie réapparaît dans l’année. Grâce à l’approbation du remboursement de l’azacitidine orale par l’Aifa, l’horizon du traitement change radicalement ». « C’est l’une des maladies hématologiques les plus insidieuses et les plus difficiles à traiter, souvent avec un début sournois – explique Marco Vignetti, vice-président de l’AIL, l’association italienne contre la leucémie, le lymphome et le myélome – L’impact émotionnel d’un diagnostic soudain de myéloïde aiguë la leucémie est dévastatrice pour les patients et les membres de leur famille. La réaction la plus courante est un sentiment de profonde détresse et d’inquiétude, qui s’estompe lorsque la rémission complète est obtenue. Chez les patients en rémission, cependant, une incertitude surgit en raison de la possibilité que la maladie puisse se reproduire. Ces éléments soulignent la nécessité de proposer des thérapies innovantes capables de réduire le risque de récidive et un accompagnement psychologique structuré ».
« Avec plus de 25 ans d’expérience dans les maladies hématologiques – conclut Cosimo Pagana, directeur médical exécutif national, Bristol Myers Squibb – nous avons réalisé des avancées qui ont considérablement amélioré la survie et la qualité de vie des patients. La science a toujours été le pilier fondateur de notre stratégie et nous sommes leaders en oncohématologie. L’azacitidine orale est la troisième molécule développée par Bristol Myers Squibb dans le domaine myéloïde approuvée par l’Aifa en un peu plus de deux ans. Nous sommes fiers d’avoir mis à disposition, en plus de l’azacitidine orale dans la leucémie myéloïde aiguë, de nouvelles options thérapeutiques dans la myélofibrose, les syndromes myélodysplasiques et la bêta-thalassémie. Nous nous concentrons actuellement sur le myélome multiple et le lymphome à grandes cellules B. »