(Adnkronos) – « Grâce au ravulizumab, le traitement du syndrome franchit une nouvelle étape. La thérapie modifie non seulement radicalement l’histoire naturelle de la maladie, mais améliore considérablement la qualité de vie des patients et de leurs familles ». Ainsi Gaetano La Manna, professeur agrégé de néphrologie à l’Université de Bologne, aujourd’hui à Milan, lors d’un événement avec la presse organisé par Alexion, AstraZeneca Rare Disease, commente le remboursement du ravulizumab pour le traitement du syndrome hémolytique et urémique (Seu) qui endommage les parois des vaisseaux sanguins des reins et d’autres organes. « Aujourd’hui – explique le spécialiste – l’objectif premier du traitement du syndrome consiste en « l’extinction » du système du complément et, en particulier, de la protéine C5. Pour ce faire, on procédait jusqu’à présent à l’administration d’eculizumab, un anticorps monoclonal humanisé inhibiteur du complément capable de bloquer C5″, administré toutes les 2 semaines. Désormais, l’intervalle entre une administration et la suivante est étendu à 8.
La Seu atypique « est une maladie cornique avec des exacerbations qui touche 0,5 personne par million d’habitants – explique La Manna – Avant ces thérapies, 50% des cas dans la première manifestation clinique entraînaient une dialyse, et 75% au fil des ans atteignaient une insuffisance rénale terminale. Elle survient brutalement suite à un événement déclencheur – infection, chirurgie, formes d’inflammation systémique, accouchement, autres pathologies comme l’hypertension – avec un tableau clinique vague, avec une chute des plaquettes et une augmentation des autres molécules typiques de l’inflammation aiguë, qui font le diagnostic. difficile. Dans ce contexte il y a une insuffisance rénale brutale suivie d’altérations dans d’autres organes avec des complications notamment neurologiques et cardiaques car le système, hors de contrôle, affecte les petits vaisseaux, provoquant des thrombi et des lésions.
« Le ravulizumab modifie le parcours de vie du patient – souligne le néphrologue – Avant ce médicament, le patient devait avoir une plasmaphérèse ou du plasma, uniquement en phase aiguë. Il n’y avait pas de thérapies, mais une tentative a été faite, par le plasma, de fournir des substances et qui servent à se protéger des dommages inflammatoires et que le patient ne produit pas en raison de la maladie. Cependant, les résultats étaient très médiocres. Vous avez suivi une dialyse et il a fallu encore plus de greffes de rein. « Avec ce médicament, cette condition est surmontée et une thérapie est proposée qui est capable, quel que soit l’élément déclencheur – précise l’expert – de bloquer la cascade d’événements qui causent des dommages au patient ».
Le nouvel anticorps monoclonal « est une thérapie de précision – poursuit La Manna – Il identifie une molécule jouant un rôle clé dans le développement du processus inflammatoire, le composant C5 de la voie de dégradation du complément, une intersection de toutes les voies d’activation, très complexe, de ce processus inflammatoire. Bloquer ce point signifie faire de la médecine de précision, empêcher l’événement déclencheur, qui active le système, de produire les dommages. Le C5 est en fait la molécule qui précède l’activation du dommage, qui prend la forme d’une attaque du système envers le patient lui-même ».
Cette nouvelle approche thérapeutique a un impact majeur sur le patient et le système de santé. Éviter l’état morbide de la dialyse 3 fois par semaine et des greffes – il a été rapporté lors de la réunion – a un impact significatif sur la qualité de vie, surtout et on considère que maintenant l’administration de la thérapie passe de 2 à 8 semaines. Par rapport au Service national de santé, « il suffit de faire la comparaison par rapport aux délais d’admission en dialyse qui – rappelle le néphrologue – a des coûts de 45 mille euros/an par patient, qui sont considérablement allongés, voire supprimés. Il existe des études qui ont comparé le ravulizumab à des résultats positifs à 100% sur la qualité de vie des patients, qui dans une population plus large n’ont pas besoin de faire de dialyse ou de greffe et, en cas de greffe, ils conservent l’organe ».
Face à des thérapies efficaces et durables, « il y a un défaut dans le diagnostic de la pathologie dû à un début qui peut être confondu avec d’autres états pathologiques – remarque La Manna – Le diagnostic est aléatoire. Il existe des algorithmes testés dans les hôpitaux, mais ils ne sont souvent pas pris en compte en raison de la faible possibilité d’identifier les aspects clés de cette maladie. Elle est associée à l’insuffisance rénale, par des moyens mal codifiés, et conduit au néphrologue, qui est le spécialiste de choix. La pathologie – conclut La Manna – est très complexe. Elle nécessite aussi une formation du médecin, qui n’est pas toujours au courant de son existence ».