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Maladies rares, Ucb confirme son engagement avec des initiatives spéciales prévues pour le mois de juin

(Adnkronos) – Le mois de juin pour Ucb Pharma est riche en initiatives dédiées à certaines maladies rares et ultra rares. La société biopharmaceutique belge a inscrit à son calendrier une série d’événements neurologiques (formes d’épilepsie comme le syndrome de Dravet, le syndrome de Lennox-Gastaud et Cdkl5), immunologiques (myasthénie grave) et mitochondriales (TK2d, une maladie ultra rare), pour lesquelles il a développé des thérapies innovantes, modifiant l’histoire de la maladie et améliorant la vie des patients et de leurs familles.

Pour le syndrome de Dravet, dont la Journée mondiale est célébrée le 23 juin – informe UCB dans une note – une lecture est prévue au sein du 46e Congrès national de la Ligue italienne contre l’épilepsie (poux), à Naples du 7 au 9 juin. Ce type rare d’épilepsie débute dans l’enfance et se caractérise par des crises difficiles à traiter avec des antiépileptiques, des troubles cognitifs, comportementaux et moteurs qui persistent à l’âge adulte. Pour cette pathologie grave, Ucb a développé un médicament qui est sur le marché italien depuis environ un an.

« Réduire la fréquence des crises – explique Simona Borroni, présidente de l’association du groupe familial Dravet Onlus – est la première étape importante dans le traitement des enfants atteints du syndrome de Dravet, quel que soit leur âge. Les personnes touchées par cette pathologie ne répondent pas uniformément aux thérapies disponibles. La plupart des patients sont soumis à d’importantes polythérapies pharmacologiques qui entraînent des effets secondaires, et qui ne permettent pas le contrôle des crises d’épilepsie. Pour cette raison, nous considérons avec grand intérêt toute nouvelle thérapie qui peut offrir une valeur ajoutée et représenter un pas en avant dans l’amélioration du contrôle des crises, en brisant les limites qu’elles fixent pour mener une vie sociale complète. Pour l’avenir, nous espérons que la recherche mènera également davantage d’études sur des patients adultes, pour permettre à cette partie de la population de bénéficier des nouvelles thérapies à des dosages adéquats ». Isabella Brambilla, présidente de Dravet Italia Onlus, souligne : « Les nouvelles options thérapeutiques offrent certes de nouveaux bénéfices concrets dans le contrôle des crises d’épilepsie, mais pas pour tous les patients. A ce titre, le Residras Pathology Registry (dravet-registry.com), avec des suivis annuels réguliers, permettra d’apporter des preuves d’efficacité chez les patients et d’analyser les associations thérapeutiques les plus efficaces. Il surveillera également l’innocuité et l’efficacité à long terme, ainsi que tout autre avantage comportemental et psycho-intellectuel. »

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UCB – poursuit la note – a récemment obtenu l’approbation de l’UE pour un médicament indiqué pour le syndrome de Lennox-Gastaud, une encéphalopathie épileptique infantile sévère caractérisée par différents types de crises résistantes aux médicaments. Par ailleurs, le processus d’approbation est en cours au niveau européen pour une autre forme rare d’épilepsie, Cdkl5, qui se manifeste au cours des premières semaines de vie par des crises d’épilepsie résistantes aux médicaments, et dans les phases ultérieures par une absence de langage et un handicap moteur et sévère. cognition.

Encore une fois, pour la myasthénie grave, dont la Journée mondiale est célébrée le 2 juin, lors du 23e Congrès national de l’Association italienne de myologie (AIM), à Padoue (8-10 juin), des symposiums et des lectures dédiés à la pathologie auront lieu . De plus, le 22 juin, Uniamo-Fédération italienne des maladies rares organisera un événement dédié, également grâce au soutien de l’Ucb. La myasthénie – rappelle la société – est une maladie auto-immune rare, chronique, fluctuante caractérisée par des altérations morphologiques et fonctionnelles responsables de la perturbation de la transmission neuromusculaire au niveau de la jonction neuromusculaire. Elle se manifeste par un ptosis palpébral (affaissement des paupières), une vision double, des difficultés à avaler, à mastiquer, à parler, à respirer. Deux études de phase 3 menées par UCB ont été récemment publiées dans « The Lancet Neurology » pour cette pathologie : MycarinG et Raise.

Enfin, dans le domaine très hétérogène des maladies mitochondriales, la société est à un stade avancé dans le développement d’un traitement contre le déficit en Tk2, une pathologie caractérisée par un déficit en thymidine kinase 2. Les mitochondries sont incapables de fournir l’énergie dont les cellules ont besoin : d’où la faiblesse musculaire sévère et une série de symptômes qui peuvent impliquer la respiration, la marche, la déglutition, jusqu’à la perte de ces capacités.

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« A la base de notre engagement envers les maladies rares – déclare Federico Chinni, PDG d’Ucb Pharma Italia – il y a la prise de conscience que beaucoup d’entre elles sont souvent des maladies orphelines, d’un intérêt limité pour les chercheurs et les médecins, pour lesquelles il n’y a pas de thérapie disponible . Choisir d’entreprendre cette voie pour l’Ucb signifiait s’engager avec courage et responsabilité, pour faire une différence dans la vie des patients atteints de pathologies encore peu connues et mal traitées. Notre objectif est de transformer la vie de chaque personne atteinte d’une maladie rare en développant des médicaments innovants, en améliorant les diagnostics et en explorant de nouvelles approches de traitement. »

À cet égard, poursuit le PDG, « UCB vise à mettre en œuvre des programmes de recherche visant à personnaliser les thérapies grâce à l’identification de caractéristiques génétiques, afin de répondre aux besoins spécifiques de chaque patient. En utilisant les nouvelles technologies de santé numériques, nous contribuons à remodeler le paysage de ce que c’est que de vivre avec une maladie rare. Toute personne vivant avec une maladie rare sait qu’elle nécessite souvent une prise en charge complexe et exigeante tout au long de la vie, surtout lorsqu’il s’agit d’enfants. Pour cette raison, l’entreprise travaille en étroite collaboration avec tous les acteurs du système de santé, pour créer des collaborations et des partenariats avec des communautés d’experts, des associations de patients et des médecins, afin que la voix des malades soit toujours plus présente, permettant de trouver des ‘ des solutions à leurs besoins ».

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