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Maladies rares, pour les données Sma sur les bénéfices et la sécurité du nusinersen après thérapie génique

(Adnkronos) – L’américain Biogen a présenté de nouvelles données sur le nusinersen pour répondre aux besoins croissants de la communauté des personnes atteintes d’amyotrophie spinale (AMS). Les résultats ont été publiés lors du SMA Research & Clinical Care Congress, organisé par Cure SMA cette semaine à Orlando, en Floride. L’événement « présente une occasion unique de se connecter et d’entendre les voix des professionnels de la santé, des patients et des soignants, en partageant les résultats de la recherche qui répondent aux besoins non satisfaits de la communauté Sma », a déclaré Maha Radhakrishnan, médecin-chef de Biogen – Nous sommes heureux de présenter de nouveaux données, y compris les résultats préliminaires de notre étude Respond évaluant le bénéfice clinique et l’innocuité du traitement nusinersen après la thérapie génique.

Respond est une étude de phase IV ouverte de deux ans visant à évaluer les résultats cliniques et l’innocuité du traitement par nusinersen chez les nourrissons et les jeunes enfants atteints de SMA qui ont un besoin clinique non satisfait suite à Biogen dans une déclaration de traitement par thérapie génique. Des résultats intermédiaires d’efficacité à 6 mois sur 29 participants traités au nusinersen, il ressort que chez la majorité des participants il y a des améliorations de la fonction motrice mesurées par l’augmentation du score total moyen au Hammersmith Infant Neurological Examination Section 2 (Hine-2 ) échelle comparée au départ ; les patients avec deux copies du gène Smn2 (24) se sont améliorés de plus de 5 points (moyenne) sur l’échelle Hine-2, tandis que les patients avec trois copies du gène Smn2 (3) ont eu des améliorations, mais aucun changement n’a été calculé moyenne par rapport à la ligne de base compte tenu de la petite taille de l’échantillon ; la majorité des patients (25 sur 27) avec une fonction motrice sous-optimale (évaluée par l’investigateur au départ) s’est améliorée.

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Après une médiane de 230,5 jours dans l’étude, des événements indésirables graves ont été signalés chez 13 des 38 participants (34 %). Aucune corrélation n’a été trouvée entre les événements indésirables graves et le nusinersen, et ces événements n’ont pas non plus conduit à l’abandon de l’étude. Aucun nouveau problème d’innocuité n’a été identifié chez les participants recrutés et traités avec du nusinersen après l’onasemnogene abeparvovec.

« Ce que nous réalisons, c’est que la thérapie génique peut échouer à traiter tous les motoneurones, rendant possible la progression de la maladie », a déclaré Crystal Proud, neurologue pédiatrique à l’Hôpital pour enfants des Filles du Roi. abeparvovec, dont les effets cliniques n’ont pas répondu aux attentes. Ces résultats préliminaires offrent à la communauté les premières données d’essais cliniques évaluant le traitement par le nusinersen après l’onasemnogene abeparvovec et suggèrent la possibilité d’avantages supplémentaires du traitement par le nusinersen. »

Nusinersen – rappelle la note – est approuvé dans plus de 60 pays pour le traitement des nourrissons, des enfants et des adultes souffrant d’amyotrophie spinale. Il s’agit d’un oligonucléotide antisens (oligonucléotide antisens ou Aso) qui agit sur la principale cause de Sma en augmentant continuellement la quantité de protéine Smn (neurone moteur de survie) produite dans l’organisme. Le médicament est administré directement dans le système nerveux central, où résident les motoneurones, pour administrer le traitement là où la maladie prend naissance.

Une revue systématique de la littérature a été présentée – souligne Biogen – avec une méta-analyse évaluant l’impact réel du nusinersen dans la Sma infantile, d’où ressort l’importance de générer des preuves réelles pour arriver à une évaluation complète de la avantages du traitement avec nusinersen. Les améliorations de la fonction motrice et de l’acquisition des étapes motrices observées dans les études en conditions réelles étaient supérieures ou comparables aux améliorations observées dans les études cliniques ; les patients ont continué à s’améliorer avec la poursuite du traitement nusinersen. Biogen collabore avec Alcyone Therapeutics pour développer le premier dispositif implantable conçu pour fournir un accès sous-cutané pour l’administration de thérapies à base d’oligonucléotides antisens. Cette semaine, Alcyone a annoncé que l’organisme de réglementation américain, la FDA, avait accordé l’Exemption de dispositif d’investigation (IDE) pour lancer une étude pivot sur le système ThecaFlex. Au cours de l’été, Alcyone prévoit de commencer les procédures d’inscription pour l’étude Pierre (Clinicaltrials.gov), qui évaluera la sécurité et les performances de ThecaFlex dans l’administration de nusinersen chez les patients atteints de Sma.

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