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Maladies rares, Aisla : « Bon, d’accord entre la FDA et le médicament Sla, maintenant le verdict de l’EMA s’accélère »

(Adnkronos) – « Aujourd’hui est un bon jour pour l’histoire de cette maladie car l’approbation par la FDA, qui, nous l’espérons, sera suivie par celle de l’Agence européenne des médicaments EMA dans peu de temps, n’est pas seulement un fait bureaucratique mais représente une étape fondamentale pour permettre l’accès aux médicaments à un plus grand nombre de patients ». Ainsi Mario Sabatelli, président de la commission médico-scientifique de l’Association italienne de la sclérose en plaques (Aisla) et directeur clinique de la zone adulte du Centre NeMO de la Polyclinique Gemelli de Rome, commente l’approbation par l’US Food and Drug Administration (FDA) de tofersen, le premier médicament pour traiter les adultes atteints de SLA qui ont la mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (Sod1). L’espoir de la communauté des patients – lit une note – est que les travaux de l’EMA seront accélérés qui, en décembre 2022, a accepté la candidature de Biogen, la société qui fabrique le médicament, et attend une réponse.

Sur les thérapies avancées, malheureusement – ​​souligne Aisla – l’Europe a perdu du terrain ces dernières années. Il est évident que la possibilité est donnée par la nécessité de rationaliser le processus réglementaire et, précisément pour cette raison, le développement de thérapies innovantes devrait de plus en plus impliquer les entreprises, les institutions, les chercheurs et, enfin et surtout, les associations de patients. Le grand débat mondial doit porter sur la capacité à apporter des réponses toujours plus immédiates aux besoins des populations.

Pour les personnes atteintes de SLA en Italie – rappelle la note – aujourd’hui, la méthode envisagée depuis octobre 2021 d’administration du tofersen dans le cadre du programme d’accès précoce, l’usage compassionnel continue d’être actif : chaque neurologue peut demander pour ses patients SLA avec mutation du gène Sod1, quelle que soit la progression de la maladie, l’accès au médicament expérimental. En Italie, on estime à 120 le nombre de personnes porteuses de la mutation ALS-SOD1. Depuis l’ouverture de l’accès précoce au médicament, un peu moins de la moitié ont été traités, dont 30 dans les centres cliniques NeMO.

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« À la lumière de cette magnifique nouvelle – déclare Fulvia Massimelli, présidente nationale de l’Aisla – nous poursuivrons notre engagement à garantir la possibilité pour toutes les personnes atteintes de SLA d’accéder au test génétique et, aspect fondamental, d’avoir des résultats en peu de temps. Les données que la communauté scientifique a mises à disposition nous disent en effet que la condition essentielle pour que le médicament soit efficace est d’intervenir le plus tôt possible ».