in

L’hématologue Peyvandi, « la thérapie génique a effectué le traitement de l’hémophilie »

(Adnkronos) – « L’évolution du traitement de l’hémophilie, au cours de la dernière décennie, a apporté des améliorations significatives dans la vie du patient. Un premier progrès a été réalisé avec des produits à longue demi-vie qui ont permis aux patients sous traitement prophylactique de perfuser par voie intraveineuse moins de fois. Par la suite, l’utilisation d’un nouveau médicament, administré par voie sous-cutanée, a rendu la prophylaxie encore plus facile, en particulier chez les petits patients chez qui la nécessité d’implanter des dispositifs d’accès veineux, tels que le port-a-cath, a été éliminée. Ce médicament s’est également révélé très efficace dans la prophylaxie des saignements chez les patients avec et sans inhibiteur. Mais le tournant a été obtenu avec la thérapie génique ». Ainsi Flora Peyvandi, directrice du centre d’hémophilie et de thrombose ‘Angelo Bianchi Bonomi’ de la Polyclinique de Milan, à l’occasion de la conférence « Progrès de la recherche et lacunes dans l’assistance aux ECM », promue aujourd’hui à Rome par la Fédération des associations d’hémophiles (Fedemo ), à l’occasion de la 19e Journée mondiale de l’hémophilie.

«Avec une seule perfusion – explique Peyvandi – il est possible d’obtenir une protection contre les saignements pendant plusieurs années. Dans un avenir très proche, cette nouvelle thérapie pourrait être incluse parmi les options thérapeutiques disponibles pour les personnes atteintes d’hémophilie en Italie, étant donné qu’en 2022, l’EMA, l’Agence européenne des médicaments, a accordé une approbation conditionnelle, et donc avec plus de garanties, à deux gènes médicaments thérapeutiques de l’hémophilie A et de l’hémophilie B ». L’évolution « dans le domaine thérapeutique – poursuit l’expert – contribue à modifier la prise en charge globale des personnes atteintes d’hémophilie et à revoir la tâche des spécialistes. La vaste gamme de produits désormais disponibles et en particulier l’utilisation de la thérapie génique, exige des médecins non seulement qu’ils soient bien préparés, mais qu’ils discutent avec chaque patient, en fonction de ses besoins individuels, de la thérapie la plus appropriée, ce qui rend les patients, ou les parents des patients plus jeunes, plus avertis et participatifs dans leur parcours de soins ».

Lire aussi:  Apprenez tous les secrets du yaourt : propriétés, bienfaits et comment choisir le bon

Par ailleurs, « les recommandations internationales – souligne Peyvandi – recommandent que les patients soient assistés par une équipe pluridisciplinaire de professionnels de santé spécialisés dans le domaine des maladies hémorragiques. Au centre Bianchi Bonomi de la Policlinico, nous avons mis en œuvre et fait nôtres ces principes. Nous avons entamé un processus de collaboration entre médecins et patients visant à accroître la connaissance mutuelle ». Une équipe multispécialiste « est engagée dans des entretiens avec le patient individuel ou avec les parents de patients pédiatriques, pour mieux comprendre le vécu individuel du patient, quels sont ses besoins quotidiens et comment il vit sa maladie pour proposer la meilleure stratégie thérapeutique en articulant le plan thérapeutique à la sphère personnelle et sociale », conclut-il.