(Adnkronos) – « Le nouveau médicament monoclonal bloque efficacement et en toute sécurité les manifestations rénales et extra-rénales du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHU). Le ravulizumab, dont le remboursement a été approuvé, possède un mécanisme d’action important. Il inhibe le composant C5 du système du complément beaucoup plus longtemps. Les patients ne doivent pas retourner à l’hôpital tous les 15 jours, mais toutes les 8 semaines. Cela est dû à la capacité de l’anticorps à ne pas être dégradé par les systèmes cellulaires, il peut donc être réutilisé pour réinhiber le système du complément, évitant ainsi d’endommager les reins et d’autres organes. » C’est ce qu’a déclaré Giuseppe Castellano, directeur de Complex Structure, professeur agrégé de néphrologie à l’Université de Milan, ce matin à Milan lors d’une rencontre avec la presse organisée par Alexion, AstraZeneca Rare Disease.
« Les données montrent que l’anticorps peut régénérer et inhiber le système avec une sécurité et une efficacité prolongées – remarque le spécialiste – L’allongement des délais entre un traitement et un autre améliore la qualité de vie car la dépendance hospitalière est importante : avec moins d’accès, psychologiquement le l’impact psychologique sur les patients et les membres de leur famille est réduit ».
Le SHU atypique – il a été rappelé lors de l’événement – est une maladie rare qui touche plus de 600 patients en Italie, adultes et enfants. Elle se caractérise par l’activation chronique et incontrôlée du système du complément, un composant du système immunitaire, qui peut endommager progressivement les organes vitaux, principalement les reins, en endommageant les parois des vaisseaux sanguins et les caillots sanguins. « Les centres pivots de la pathologie, comme ceux de Milan et de Bologne, sont fondamentaux – souligne Castellano – Les centres sont disponibles 24 heures sur 24 également pour la téléconsultation, pour les centres périphériques. Il est important d’intervenir en temps opportun, en bloquant la cible thérapeutique. Les patients arrivent souvent tardivement au diagnostic car tous les médecins ne connaissent pas la pathologie. Cependant, les effets peuvent être fatals, impliquant les systèmes cardiovasculaire, gastro-intestinal, neurologique et, clairement, le rein, avec la nécessité d’une thérapie de remplacement », c’est-à-dire la dialyse.
Sur l’origine de la Seu atypique, il est connu “dans certains cas une base génétique – a poursuivi Castellano – Les centres activent un diagnostic moléculaire pour identifier les mutations. Ensuite, il y a une autre tranche de patients dont on ne connaît pas l’origine, mais dont on voit un élément clé, le complément activé. Même si nous n’avons donc pas le diagnostic génétique, le médicament peut être utilisé dans des conditions pertinentes au niveau clinique ».
Pour le moment, la thérapie est effectuée dans les centres de référence – il a été précisé lors de la réunion – mais rien ne les empêche de collaborer avec des centres proches du site du patient pour infuser la thérapie de manière plus pratique. C’est un médicament avec très peu d’effets secondaires, assurent les spécialistes. En raison du petit nombre de patients, il est administré dans des centres de référence. Actuellement, la société a déjà fourni le médicament, à usage compassionnel, à deux patients.
Il n’y a pas de données sur l’impact de la pathologie sur le plan psychologique, mais les données sur l’insuffisance rénale, présentes dans la pathologie, « révèlent des troubles dépressifs chez 30 à 40% des patients – souligne Castellano – Pour cette raison, nous avons activé l’assistance à la polyclinique psychologique. Notre avenir est d’humaniser les soins, de répondre aux besoins des familles ».