(Adnkronos) – « Depuis 11 ans, il y a eu un tournant. Le médicament précédent et cet anticorps ont renversé le cours de cette maladie. Je suis le père d’une petite fille de 5 mois atteinte du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHU) qui endommage les parois des vaisseaux sanguins des reins et d’autres organes. Nous nous sommes retrouvés sous dialyse, nous avons effectué 2 greffes, mais sans traitement médicamenteux, la possibilité de mener une vie normale, en dehors de la dialyse, était réduite à un scintillement ». C’est ce qu’a déclaré Paolo Chiandotto, président de l’association de patients Alice Project, s’exprimant aujourd’hui à Milan lors d’une rencontre avec la presse organisée par Alexion, maladie rare d’Astrazeneca à l’occasion du remboursement obtenu du ravulizumab pour les patients atteints de cette maladie rare.
« La perfusion de plasma ou plasmaphérèse qui avait lieu dans le passé comme thérapie dans la phase aiguë – poursuit Chiandotto – avait un très faible pourcentage d’efficacité. Ma fille et d’innombrables autres personnes ne sont plus sous dialyse à cause de ces médicaments. Il n’y a pas de comparaison entre être sous dialyse 3 fois par semaine et avoir une perfusion toutes les 2 semaines, toutes les 4 et maintenant, avec le nouveau médicament, toutes les 8 semaines. Moins aller à l’hôpital – rappelle le président de Progetto Alice – signifie être moins lié psychologiquement à l’hôpital, moins de frais de déplacement supportés par les familles, surtout pour ceux qui sont loin du centre de référence, avec une nette amélioration de la qualité de vie , mais aussi pour les vaisseaux sanguins de la perfusion qui sont moins sollicités ».
Il existe deux types différents de personnes atteintes de Seu atypique. Ceux qui ont été touchés avant ou après l’arrivée de ces médicaments. « Ceux qui ont été touchés auparavant – se souvient Chiandotto – se sont retrouvés sous dialyse dans la plupart des cas, sinon tous, en raison de l’inefficacité des thérapies et ont besoin d’un soutien psychologique important. Les personnes qui sont touchées maintenant – poursuit-il – doivent avoir une phase d’adaptation et ont besoin d’un soutien psychologique en ce moment, mais elles ne pensent plus en l’absence de thérapie et avec un diagnostic malheureux. Au contraire, ils parlent d’un parcours de soins. Cependant, l’aspect de l’accompagnement des familles reste fondamental, surtout dans le moment délicat du diagnostic ».
Il y a un changement de perspective. « Si elle est diagnostiquée à temps et traitée correctement – explique Chiandotto – une personne a une vie normale, c’est un fait. Une perfusion toutes les 8 semaines, par rapport à une dialyse 3 fois par semaine, doit être considérée comme un retour à la vie normale. Il y a des maladies pires. La qualité de vie est excellente, les gens peuvent continuer à travailler. On ne compte pas la valeur sociale de ces pathologies, les journées perdues au travail et à l’école, toutes choses qui s’améliorent nettement ».
L’association, présente sur le web et les réseaux sociaux, « est un point de référence important non seulement pour diriger les hôpitaux où la pathologie est traitée – rappelle le président de Progetto Alice – mais aussi pour le soutien psychologique car c’est une maladie aiguë, qui soudainement et frappe en quelques heures. Le soutien psychologique aux familles est également important. Cependant, nous essayons de soutenir et également d’apporter un soutien médical grâce à nos connaissances pour faire en sorte que les personnes soient traitées le plus rapidement possible », conclut Chiandotto.